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 SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元

2019-06-03


2019年5月24日,诺华的基因治疗药物 Zolgensma获美国FDA批准上市,用于治疗SMN-1(survival of motor neuron)双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者(<2岁)。Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案,也是唯一一个基因替代疗法,Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量,药物上市具有里程碑意义。

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 Zolgensma给脊髓性肌萎缩患者(包括正在接受Spinraza治疗患者)带来了突破性的创新疗法,同时AveXis给出支付方案,官宣定价在212.5万美元,可签订Outcomes-based contracts,拆分5年支付,Zolgensma关注脊髓性肌萎缩患者长期获益。

 Zolgensma是由AveXis,Inc开发的一款SMN1基因替代疗法,2018年4月7日,诺华以87亿美元收购AveXis,Inc.,获得该重磅资产。

 该款药物是全球唯一一款获批上市的脊髓性肌萎缩症一次性治疗方案,药物的上市开启了脊髓性肌萎缩症治疗新的一页。

 Zolgensma注册临床试验数据概述:长期改善1型脊髓性肌萎缩患者生存质量。

 Zolgensma治疗后,随访24月,患者总生存率为100%,根据研究数据,未接受药物治疗1型脊髓性肌萎缩患者2年总生存率仅为8%;另外,Zolgensma治疗能够改善提高患者的运动能力,24月 CHOP-INTEND评分大于50的患者比例高达91.7%,根据研究数据,未接受药物治疗1型脊髓性肌萎缩患者,6月龄及以上,CHOP-INTEND评分均低于40。

 该临床数据显示,Zolgensma显着延长了患者的无事件生存期,21/22例患者仍然生存,中位年龄可达到14.4月,并显示持续获益;同时,Zolgensma显示运动功能改善,治疗后平均8月,11例(50%)婴儿可坐立,21/22例婴儿患者CHOP-INTEND评分可达到40!

 脊髓性肌萎缩症(Spinal muscular atrophy)是一款常染色体隐性遗传疾病,是由基因SMN-1(survival of motor neuron)双等位基因缺失或是突变引起,发病率约1/5000-1/12000。

 SMN-1和SMN-2基因编码SMN蛋白,高度相似,SMN-2仅在第7外显子与SMN-1有1个碱基差异。其中,SMN-1基因是产生正常SMN蛋白的主力军,一旦突变,SMN-2基因无法产生足够SMN蛋白,从而严重影响机体功能,产生SMA,累计肌肉,骨骼,血管等多器官和部位。

 脊髓性肌萎缩症,严重程度与SMN-2基因拷贝数以及SMN蛋白水平直接相关,这其中1型是最为严重的一个类型,出现症状时,婴儿一般6月龄大,仅有约8%婴儿年龄能够超过2岁。


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来源:公众号“生物制药小编”