NEWS

Stay Tuned!

基因治疗的国内研究进展

2019-01-10


 基因治疗(Gene Therapy)是指将外源基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现,国内基因治疗也是在稳步前进。

 我国政府对基因治疗非常重视,863计划对重大疾病的基因治疗专门立项,参加单位包括二十多家国内从事生物治疗研究的优势单位,10余家国家重点实验室和多家专业的公司,储备了一批具有自主知识产权的生物治疗相关技术和项目。同时,973计划也资助了基因治疗的基础研究和应用基础研究项目,取得了多项重要的研究成果,论文发表在Nature、Science及Cell等国际顶级期刊上。

  我国基因治疗研究及临床试验与世界发达国家几乎同期起步,主要以肿瘤、心血管病等重大疾病为主攻方向。我国已经有2个基因治疗产品上市,主要用于头颈部的恶性肿瘤治疗。此外,我国还有近20个针对恶性肿瘤、心血管疾病、遗传性疾病的基因治疗产品进入了临床试验,其中在Clinical Trial网站上登记的基因治疗临床试验方案有70个,占亚洲基因治疗临床试验方案总数的46.7%。如华中科技大学等研发的肿瘤基因治疗产品ADV-TK对肝癌和难治复发性头颈癌都具有显著疗效,正在开展多中心的Ⅲ期临床试验。中山大学等研发的重组人内皮抑素腺病毒注射液(E-10A)治疗晚期头颈鳞癌效果较好,目前该产品在中国和北美地区开展Ⅲ期临床试验研究,发展前景好。军事医学科学院研发的治疗心肌梗塞的基因治疗产品Ad-HGF注射液进入II期临床试验,与人福医药公司合作研发的治疗肢端缺血的基因治疗产品重组质粒-肝细胞生长因子注射液获得了Ⅲ期临床批文。成都康弘生物研发的治疗头颈部肿瘤的工程化溶瘤腺病毒基因治疗制剂KH901已完成II期临床试验。四川大学等研发的具有抗肿瘤血管生成的基因治疗产品EDS01正在开展Ⅱ期临床试验研究。

国内.png

 我国在基因编辑治疗领域也处在世界前列2015年4月,中山大学的黄军就团队首次在人类胚胎细胞中进行了基于CRISPR技术的基因编辑操作,并于2017年9月再次报道利用单碱基编辑系统在人类胚胎基因组精确修复特定类型的单碱基突变(地中海贫血症HBB-28)。2016年,四川大学华西医院在国际上率先开展了CRISPR/Cas9基因编辑技术治疗肺癌的临床研究。