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QUESTION

1、什么是基因治疗

是指用正常的基因导入人体细胞,以纠正或补充因基因缺陷和异常所引起的疾病,是一种根本性的治疗策略。导入的基因可以是与缺陷基因对应、在体内表达具有特异功能的同源基因,也可以是与缺陷基因无关的治疗基因。

2、什么是AAV?

腺相关病毒(ADENO-ASSOCIATED VIRUS,AAV)是一种基因治疗病毒载体,用于将目的基因“运送”至受体细胞。我们将能治疗疾病的目的基因整合到AAV病毒基因组中,依靠AAV病毒感染宿主细胞,从而将目的基因“转运”到宿主细胞中,达到治疗的目的。

3、基因治疗相对于常规治疗方案有什么不同?

与常规治疗方案相比,基因治疗能从源头上治疗疾病。

在生物体内,遗传信息沿着“DNA-RNA-蛋白质”的方向逐级传递(中心法则),蛋白质是遗传信息的表现形式,因此疾病发生时多表现为蛋白质层面的异常。目前绝大多数的药物均以蛋白质为靶点,如治疗肿瘤的小分子靶向药物和大分子单抗药物,通过改变蛋白质的功能来治疗疾病。基因治疗则是从蛋白质的上游---DNA入手,通过调控DNA来改变遗传信息传递,进而改变蛋白质的性状,实现从源头上治疗疾病。根据中心法则,每一个生理过程都可以理解为特定的基因在特定的时间和空间里发生特定强度表达的结果,如果这种平衡被打破就会诱发疾病。从这个角度看,几乎所有疾病的发生都可以在DNA水平进行解释,这也是基因治疗的理论基础。

4、你们公司基因的模式是“体外”还是“体内”?

我们公司基因治疗的模式是“体内”治疗,即直接将药物注射到病人体内,达到治愈的目的。

5、你们公司基因治疗的药物安全吗?有没有毒副作用?

我们公司基因治疗的药物非常安全,没有毒副作用,因为我们采用腺相关病毒作为载体,是非常安全的载体。首先,腺相关病毒载体是无致病性的病毒,其次腺相关病毒的基因组具有非整合性,携带目的基因的腺相关病毒的基本组进入宿主细胞后并不会插入宿主细胞的基因组中,不会引起宿主细胞基因组的插入突变,从而提高基因治疗的安全性。最后,腺相关病毒还能长时间地稳定地合成正常的蛋白质,达到治愈疾病的目的。

6、基因治疗的不同方式?

基因治疗的基本方式主要包括两类:一种体外注射,对局部或全身注射含有修复基因片段的病毒或非病毒载体(IN VIVO THERAPY);另一种是将患者的体细胞(如造血干细胞)从体内分离,在体外进行培养并使用携带有正常基因片段的载体修复突变基因,最后通过注射的方法将改良后的细胞输回患者体内以进行疾病的治疗。两种策略在不同组织器官的疾病治疗中各有侧重,为多种疾病的治疗提供了方法学支持。

7、你们公司基因治疗的药物价格贵吗?

我们公司做的不仅是能治好患者的药,更是患者能治得起的药。我们致力于让患者摆脱疾病的折磨,重新拥有健康快乐的人生。一款药物,只有患者能承担,能真正进入千千万万的患者的体内,让他们恢复健康,才有价值才有意义。如果一款药物定价太高,患者无力承担,最终结果只能是退出市场。

8、基因治疗技术成熟吗,可信吗?

基因治疗虽然不如传统治疗那般普遍,但也有几十年的发展历程了,近几年,基因治疗药物更是取得了蓬勃的发展,欧洲药品管理局(EUROPEAN MEDICINES AGENCY,EMA),美国的联邦食品与药品管理局(FOOD AND DRUG ADMINISTRATION,FDA)都批准了几款基因治疗药物的上市,国际上基因治疗新药的开发也正如火如荼地进展,我们已经进入了基因治疗的新时代,相信会有越来越多的疾病会被攻克。

9、基因治疗和转基因的关系?

转基因是将外源基因导入到生物体基因组中,由于导入基因的表达,引起生物体的性状的可遗传的修饰,这一技术称之为转基因技术,转基因会遗传给后代。而基因治疗是将治疗基因导入体细胞中,不会遗传给后代。

10、你们公司基因治疗药物进展如何?

我们公司通过与眼科团队合作,第一款基因治疗药物在去年已投入第一批患者临床试验中。截至目前已进行了100多例病人的基因治疗。结果表明,基因治疗后能显著改善了病人视力缺陷,这是全国首批基因治疗临床案例。公司正在自主研发治疗WAMD的基因治疗产品在灵长类模型完成了成药性评价,预计2021年申报临床。此外,我们在开发血友病和肌营养不良等遗传疾病的基因治疗药物。