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R&D PIPELINE/PROJECT

在研项目

湿性黄斑变性(WAMD)基因治疗研究

疾病概况

老年性黄斑变性是人类进入老龄化社会后,日益凸显的一种严重性眼部疾病,是引起中老年严重视力丧失主要的原因。根据是否有异常新生血管的存在,临床上分为萎缩性或称干性AMD,以及渗出性或称湿性AMD(WAMD)两种类型。干性AMD是逐渐的视力丧失,湿性AMD病程发展迅速。湿性AMD是引起视力丧失的最主要因素之一,它所导致的失明占到了所有因AMD导致的失明的90%以上。

疾病病因及症状

湿性AMD主要为异常的新生血管在黄斑部的视网膜下生长,称为脉络膜新生血管(CNV),是湿性AMD主要病理基础,导致黄斑区局部水肿或出血引起黄斑区的隆起和局限性色素上皮脱离,最终导致疤痕形成,损伤视网膜感光细胞从而引起视力丧失。

项目进展

目前,已完成药物的分子设计、优化及概念验证工作,下一步将开展药物的临床前安全性及有效性实验。