TECHNOLOGY

GENE THERAPY

基因治疗是将正常或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或对靶基因进行精确修饰改造,从而从源头上治疗遗传病、肿瘤、心血管疾病、神经退行性疾病等难治性的重大疾病,如批准在美国、欧洲上市的基因治疗药物——LUXTURNA( 先天性黑蒙症)、ZOLGENSMA(脊髓性肌萎缩症)、ZYNTEGLO(输血依赖型β地中海贫血)等在难治性的遗传病治疗方面显示出独特优势。基因治疗是最具革命性的医疗技术之一,在重大疾病治疗方面显示出独特优势和广阔的应用前景,核心技术主要包括腺相关病毒基因治疗、基因编辑技术、慢病毒基因治疗、溶瘤病毒治疗、RNA干扰/MICRORNA治疗等。

Dunbar et al., Science 359, 175 (2018)